Una inmunoterapia ha demostrado su seguridad y eficacia para combatir la leucemia linfoblástica aguda (LLA) –el cáncer pediátrico más frecuente– en bebés, en un ensayo clínico en fase 2 en el que han participado 30 niños con una forma agresiva de esta enfermedad que recibieron inmunoterapia con el medicamento blinatumomab junto al tratamiento de quimioterapia habitual. Los resultados publicados en New England Journal of Medicine mostraron que la tasa de supervivencia aumentó significativamente –del 66% al 93%– con menos efectos secundarios.
La quimioterapia intensiva es eficaz en la mitad de los bebés con este tipo de leucemia, pero en la otra mitad la enfermedad vuelve a aparecer al cabo de dos años, o los pacientes fallecen por su causa o debido a los efectos adversos del tratamiento. El 90% de las recidivas se producen en el transcurso de dos años de tratamiento.
La nueva investigación ha sido liderada desde el Centro Princesa Máxima de Oncología Pediátrica de los Países Bajos y se llevó a cabo en nueve países entre los años 2018 y 2021 en bebés menores de un año con una característica concreta en las células leucémicas –un reordenamiento del gen KMT2A– que conduce a una forma de LLA agresiva y con muy mal pronóstico.
Blinatumomab se une a las células cancerosas por un lado y a las células inmunitarias por el otro y esto permite conectar a las células inmunitarias con las células leucémicas y eliminarlas. Esta inmunoterapia ya se administra a algunos adultos y niños mayores con ALL, pero no se sabía si sería bien tolerada y efectiva en los bebés. Los niños del estudio recibieron blinatumomab junto al tratamiento habitual de quimioterapia –llamado protocolo Interfant-06– y los investigadores compararon los resultados obtenidos con los de 214 niños a los que se había tratado en años anteriores solo con la terapia estándar.
El 93% de los bebés vivía dos años después del diagnóstico de leucemia
La tasa de supervivencia de los bebés que además de la quimioterapia recibieron un mes de inmunoterapia mejoró de forma significativa, ya que el 93% de ellos seguía vivo dos años después del diagnóstico, en comparación con el 66% de los niños que habían sido tratados solo con quimioterapia, lo que equipara la supervivencia de los bebés con un reordenamiento KMT2A en sus células leucémicas con la supervivencia promedio de los niños mayores con este tipo de cáncer de la sangre.
A los dos años del diagnóstico, el 18% de los bebés tratados con blinatumomab sufrieron una recidiva del cáncer o murieron por su causa, lo que también supone una importante mejora en comparación con los bebés tratados solo con el protocolo Interfant-06, ya que el 51% de ellos tuvo una recurrencia de la enfermedad o falleció durante el tratamiento de dos años con quimioterapia.
La Dra. Inge van der Sluis, oncóloga pediátrica y farmacóloga clínica del Centro Princess Máxima, ha declarado: “Es fantástico ver que hemos logrado tanto progreso para los bebés con LLA: la adición de inmunoterapia a la quimioterapia conduce a una supervivencia mucho mejor y menos efectos secundarios. Ya conocíamos esta inmunoterapia por estudios en otros grupos de pacientes. Esta es la primera vez que probamos blinatumomab como tratamiento de primera línea, y por primera vez en niños tan pequeños”.
“Este fue un estudio pequeño, pero con un resultado lo suficientemente claro como para que todos los bebés con esta forma de leucemia ahora reciban inmunoterapia como parte del tratamiento estándar. Queremos confirmar el efecto de blinatumomab en un estudio más grande con más niños. También queremos ver si los bebés se benefician de dos ciclos de blinatumomab y una reducción de la quimioterapia para mejorar aún más su calidad de vida”.
El Dr. Rob Pieters, director médico y oncólogo pediátrico del Centro Princesa Máxima, explica que “los bebés con leucemia a menudo tienen una recurrencia al comienzo del tratamiento. Por eso era importante administrar la inmunoterapia justo al comienzo del tratamiento. Es maravilloso ver que esto está dando un resultado tan bueno y que estamos implementando la incorporación de la inmunoterapia en el tratamiento estándar mundial de inmediato”.
En opinión de Luis Álvarez-Vallina, Jefe de la Unidad Mixta de Inmunoterapia del Cáncer H12O/CNIO (Hospital Universitario 12 de Octubre/Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas), y como ha declarado a SMC España, “el periodo de seguimiento es corto, pero los resultados clínicos son espectaculares, con una supervivencia libre de enfermedad a los dos años del 81,6%, frente al 49,4% del tratamiento convencional”.
